Медицинская карта
Плохой врач лечит болезнь, хороший - причину болезни.
  • гепатит
  • Недели беременности

    Беременность по неделям

  • Сколько живут с диагнозом рак
  • Как рыбий жир может уменьшить воспаление

Международный симпозиум по редким заболеваниям объединяет академические круги, промышленность и правительство Penn Medicine

2021-02-04 15:51:25

 Центр исследования и терапии орфанных заболеваний при Университете Пенсильвании проведет симпозиум в пятницу, 2 мая, с подробным описанием разработки методов лечения редких / орфанных заболеваний, а также стендовую сессию, посвященную исследованиям редких заболеваний в Медицинской школе Перельмана и Детской школе . Больница Филадельфии. После Симпозиума, в субботу 3 мая, Центр спонсирует Велопробег на миллион долларов для исследования редких заболеваний с линией старта / финиша в кампусе Пенсильвании по адресу 31 & Chestnut Street. Средства, собранные от более чем 350 велосипедистов на Ride, будут использованы для программы грантов по редким заболеваниям, спонсируемой Центром.


Когда: Пятница, 2 мая 2014 г., 8:30 - 17:00

Куда: Смиловский центр трансляционных исследований

3400 Civic Center Boulevard

Philadelphia PA, 19104

9:00 - 9:15

Приветствие и вступительное слово  

Х. Ли Суини, доктор наук,

директор Центра исследований и терапии орфанных болезней


9:15 - 10:00 Эмиль Д. Каккис, доктор медицины,

главный исполнительный директор и президент Ultragenyx Pharmaceutical, Inc.

«Улучшение процесса разработки методов лечения редких заболеваний»

10:00 - 10:45 Джерри Р. Менделл, доктор медицинских наук,

директор Центра генной терапии, Исследовательский институт Национальной детской больницы

«Прогресс в области молекулярной терапии нервно-мышечных заболеваний»

10:45 - 11:00 ПЕРЕРЫВ

11:00 - 23:45 Форбс Д. Портер, доктор медицинских наук,

старший научный сотрудник, руководитель программы и клинический директор, NICHD, NIH

«Разработка терапевтического исследования 2-гидроксипропил-β-циклодекстрина для лечения болезни Ниманна-Пика типа C1»

23:45 - 12:30 Акшай К. Вайшнау, доктор медицинских наук,

исполнительный вице-президент и главный медицинский директор, Alnylam Pharmaceuticals Inc.

«Разработка нового терапевтического средства RNAi, патисирана, для лечения семейной амилоидотической полинейропатии (FAP), опосредованной TTR»

12:30 - 14:00 ОБЕДАТЬ

14:00 - 14:45 Гвинет Джейн Фаррар, доктор философии,

профессор генетики, Институт генетики Смурфит, Школа генетики и микробиологии, Тринити-колледж Дублина, Ирландия

«Исследование AAV-опосредованных генных методов лечения наследственных заболеваний глаз»

14: 45–15: 30 Эдвард Г. Д. Тадденхэм

Заслуженный доктор медицины, профессор гемофилии UCL Центр гемофилии Кэтрин Дорманди, Королевская бесплатная больница

«Генная терапия гемофилии B - результаты исследования UCL / Сент-Джуда через 4 года»

Оставьте комментарии и отзывы!

Используйте нормальные имена. Ваш комментарий будет опубликован после проверки.

(обязательно)