Медицинская карта
Плохой врач лечит болезнь, хороший - причину болезни.
  • гепатит
  • Недели беременности

    Беременность по неделям

  • Сколько живут с диагнозом рак
  • Как рыбий жир может уменьшить воспаление

Наркотики, неподвластные наркотикам: путь лечения мышечной дистрофии

2020-11-01 12:57:07

Исследователи из Йельского университета определили возможное лечение мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), редкого генетического заболевания, от которого в настоящее время не существует лечения или лечения, путем воздействия на фермент, который считался «не поддающимся лечению». Находка опубликована 25 августа в журнале Science Signaling .


МДД - наиболее распространенная форма мышечной дистрофии , заболевания, которое приводит к прогрессирующей слабости и, в конечном итоге, к потере скелетных и сердечных мышц. Это происходит у 16 ​​из 100 000 новорожденных мальчиков в США. Люди с этим заболеванием проявляют неуклюжесть и слабость в раннем детстве и обычно нуждаются в инвалидных колясках к тому времени, когда они достигают подросткового возраста. Средняя продолжительность жизни - 26 лет.


В то время как более ранние исследования показали решающую роль фермента MKP5 в развитии МДД, что делает его многообещающей целью для возможного лечения, ученые в течение десятилетий не могли разрушить это семейство ферментов, известных как протеинтирозинфосфатазы. «активный» сайт ферментов, где происходят химические реакции.


В новом исследовании Антон Беннет, профессор фармакологии и профессор сравнительной медицины Дорис МакКоннелл Дуберг, и его команда проверили более 162 000 соединений. Они идентифицировали одно молекулярное соединение, которое блокировало активность фермента, связываясь с ранее не обнаруженным аллостерическим участком - пятном рядом с активным участком фермента.


«Было много попыток разработать ингибиторы для этого семейства ферментов, но эти соединения не смогли обеспечить нужные свойства», - сказал Беннетт. «До сих пор семейство ферментов считалось« незаменимым »».


Вместо этого, нацелившись на аллостерический сайт MKP5, он сказал: «Мы обнаружили отличную отправную точку для разработки лекарств, которые позволили обойти предыдущие проблемы».


Исследователи протестировали их соединение в мышечных клетках и обнаружили, что оно успешно ингибирует активность MKP5, что указывает на многообещающую новую терапевтическую стратегию лечения МДД.


Исследование было поддержано грантом Национального института здравоохранения через Национальный институт артрита, скелетно-мышечных и кожных заболеваний, а также Фондом инноваций Блаватника в Йельском университете, который ежегодно вручает награды в поддержку самых многообещающих открытий в области биологии, сделанных факультетом Йельского университета. .


Беннет сказал, что финансирование Блаватника, которым управляет Йельский офис совместных исследований, сыграло решающую роль в продвижении исследования. «Это привело к получению лицензии у крупной фармацевтической компании, - сказал он, - и мы надеемся, что они быстро продвинутся вперед в разработке нового лечения».

Оставьте комментарии и отзывы!

Используйте нормальные имена. Ваш комментарий будет опубликован после проверки.

(обязательно)