Медицинская карта
Плохой врач лечит болезнь, хороший - причину болезни.
  • гепатит
  • Недели беременности

    Беременность по неделям

  • Сколько живут с диагнозом рак
  • Как рыбий жир может уменьшить воспаление

Penn Center for Orphan Disease Research and Therapy Awards Второй раунд грантов

2021-02-04 19:09:41

Центр исследования и терапии орфанных заболеваний на базе Медицинской школы Перельмана при Университете Пенсильвании выделил второй раунд финансирования исследований по разработке улучшенных методов лечения пациентов с лизосомными расстройствами накопления MPS I, включая Hurler , Hurler-Scheie и Scheie. Гранты получили восемь учреждений - из академических кругов, промышленности и федерального правительства.


Ссылки по теме

Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете


Система здравоохранения Пенсильванского университета


Лизосомные нарушения накопления представляют собой группу из около 50 редких наследственных нарушений обмена веществ, которые возникают в результате дефектов лизосомы, компонента системы утилизации клеточных отходов. Эти синдромы обычно возникают при дефиците одного фермента, необходимого для метаболизма липидов, сахаросодержащих белков или других соединений.

На сегодняшний день Центр выделил более 4,4 миллиона долларов исследователям редких заболеваний. До сих пор эти гранты были сосредоточены на различных лизосомных болезнях накопления, однако в будущем Центр планирует расширить свои исследовательские награды на другие области редких заболеваний, если позволят ресурсы. Эти награды не были ограничены исследовательским сообществом Пенсильвании и Детской больницы Филадельфии (CHOP), поскольку Центр стремится широко поддерживать усилия по исследованию редких заболеваний на национальном и международном уровнях.


Орфанные болезни представляют собой совокупность расстройств, от которых страдают менее 200 000 человек от одного типа болезни, однако существует более 7 000 различных орфанных болезней. В целом более 25 миллионов человек в Соединенных Штатах страдают от значительной заболеваемости и смертности от орфанных болезней. Несмотря на это огромное количество, исследования по большинству типов заболеваний сильно отставали от других основных областей из-за сочетания технологических и финансовых ограничений. 


Осознавая эти проблемы, Пенсильванский центр исследований и лечения орфанных заболеваний был создан с миссией содействия и ускорения разработки новых методов лечения орфанных заболеваний . Центр выполнит эту миссию, продвигая разработку новых терапевтических стратегий и внедряя их в клинику, опираясь на партнерские отношения между исследователями, академическими учреждениями, промышленностью, а также федеральными и частными финансовыми агентствами.


Членство в Центре обеспечивает:


Связи между исследователями и клиницистами Penn / CHOP и другими интуитивными специалистами, работающими над орфанными заболеваниями

Доступ к экранам перепрофилирования лекарств, а также к экранам малых молекул

Источники финансирования исследований по орфанным болезням

Доступ к небольшим и крупным фармацевтическим компаниям в качестве партнера в разработке новых препаратов для лечения орфанных заболеваний

Доступ к животным моделям орфанных болезней

Оставьте комментарии и отзывы!

Используйте нормальные имена. Ваш комментарий будет опубликован после проверки.

(обязательно)