препарат, разработанный компанией Penn Medicine, на этой неделе получил статус сирот в Европе для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), редкого опасного для жизни заболевания, которое вызывает анемию из-за разрушения эритроцитов и тромбоза. Статус сироты дает такие преимущества, как налоговые льготы, эксклюзивность на рынке в течение 10 лет, возможности для дополнительного финансирования исследований и дополнительные рекомендации Европейского агентства по лекарственным средствам во время клинической разработки. Это обозначение соединения под названием AMY-101 позволит Amyndas, компании, которая в настоящее время разрабатывает соединение, продолжить ускоренную клиническую разработку.
Ссылки по теме
Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете
Система здравоохранения Пенсильванского университета
AMY-101 - это новый способ борьбы с ПНГ, который в настоящее время лечится только самым дорогим препаратом, доступным для продажи в Соединенных Штатах. Новая стратегия основана на подавлении C3, центрального компонента старейшей части иммунной системы человека, называемого «комплемент», и может оказаться менее затратной и более эффективной для большинства пациентов с этим редким заболеванием крови.
Комплемент - это сеть из более чем 50 белков в крови и на поверхности клеток, часть врожденной иммунной системы, которые незаметно перемещаются по телу, сохраняя низкий профиль, пока не будут задействованы. Но эта защитная система также может быть неправильно активирована и атаковать клетки, внося вклад в широкий спектр иммунных, воспалительных и возрастных заболеваний.
Джон Ламбрис, доктор философии , профессор исследовательской медицины доктора Ральфа и Салли Уивер на кафедре патологии и лабораторной медицины Медицинской школы Перельмана изучает эту систему раннего предупреждения и способы ее устранения, когда ее реакция выходит за рамки нормы . Ламбрис разработал AMY-101 в Пенсильвании, и университет передал его по лицензии Amyndas, которая в настоящее время занимается дальнейшей разработкой соединения для применения в клинике.
ПНГ поражает от 1 до 5 человек на миллион человек и вызывается дефектной экспрессией регуляторных белков на поверхности клеток крови, что делает их уязвимыми для атаки комплемента. Это может привести к преждевременной гибели эритроцитов - процессу, называемому гемолизом, который приводит к тяжелой анемии и повышает риск свертывания крови. AMY-101 укрощает эту несоответствующую активацию комплемента и защищает поверхности клеток от атак.
Хотя существует дорогостоящее лечение ПНГ, одной трети пациентов по-прежнему требуются переливания крови для лечения анемии. Это отсутствие ответа происходит из-за фрагментов белков комплемента C3 на поверхности их эритроцитов, которые в конечном итоге подвергаются атаке иммунных клеток.
Ламбрис и его коллеги использовали идею о том, что ингибирование каскада комплемента с использованием небольших ингибирующих молекул, таких как AMY-101, было бы лучшей стратегией для предотвращения гемолиза и распознавания иммунных клеток, при этом потенциально более рентабельной.
Команда исследовала влияние AMY-101 на самовирус и связанный с ним гемолиз с использованием человеческих клеток PNH и обнаружила, что он активен. Обозначение препарата AMY-101 в Европейском Союзе - это следующий шаг к клиническим испытаниям для пациентов с ПНГ и присвоению статуса орфанного препарата Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Примечание редактора : Ламбрис является автором патентов и / или патентных заявок, принадлежащих Пенну, в которых описывается использование ингибиторов комплемента в терапевтических целях. Ламбрис является основателем и держателем акций Amyndas Pharmaceuticals, которая имеет эксклюзивную лицензию на технологии AMY-101 от Penn и разрабатывает ингибиторы комплемента для клинического применения, но не будет принимать прямого участия в проведении клинических испытаний.
