Медицинская карта
Плохой врач лечит болезнь, хороший - причину болезни.
  • гепатит
  • Недели беременности

    Беременность по неделям

  • Сколько живут с диагнозом рак
  • Как рыбий жир может уменьшить воспаление

Трое ученых из Пенсильвании получили гранты Ассоциации мышечной дистрофии на фундаментальные исследования нервно-мышечных заболеваний

2021-02-07 09:55:23

 Ассоциация мышечной дистрофии предоставила гранты на исследования на общую сумму более 1 000 000 долларов трем исследователям медицины Пенсильвании : Джеймсу Шортеру, доктору философии , доценту биохимии и биофизики; Ханселл Стедман, доктор медицины , доцент хирургии; и Ли Суини, доктор философии , директор Центра исследования и лечения орфанных болезней.


Ссылки по теме

Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете


Система здравоохранения Пенсильванского университета


Недавно выделенные средства помогут поддержать учебу в трех различных областях:


Джеймс Шортер, доктор философии : Не существует эффективных методов лечения бокового амиотрофического склероза (БАС), фатального нейродегенеративного заболевания. При БАС агрегаты цитоплазматических белков накапливаются в дегенерирующих мотонейронах. В большинстве случаев БАС эти агрегаты состоят из РНК-связывающего белка TDP-43. В других случаях они состоят из Cu / Zn-супероксиддисмутазы 1 (SOD1) или другого РНК-связывающего белка, называемого FUS. «Мы создадим терапевтические дезагрегазы для БАС на основе дрожжевого белка Hsp104. Hsp104 спасает агрегированные белки и восстанавливает их функцию. Мы предполагаем, что гиперактивированные варианты Hsp104 могут быть созданы с повышенной дезагрегазной активностью против TDP-43, FUS и SOD1 », - говорит Шортер.


Ханселл Стедман, доктор медицины: Этот новый проект направлен на решение важной проблемы в разработке эффективной терапии мышечной дистрофии Дюшенна и других причинно-следственных заболеваний мышц. «Проблема заключается в иммунном ответе на перенос генов в воспалительной среде дистрофических мышц», - говорит Стедман. Рекомбинантные векторы для переноса генов, основанные на непатогенных аденоассоциированных вирусах, оказались многообещающими в моделях мышечной дистрофии на мышах. Попытки перенести этот подход на модели болезней собак и людей не увенчались успехом, но при этом были получены доказательства мощных иммунных ответов на антигены, ассоциированные с векторами. «Мы определим цели для временной иммуносупрессии до введения переносчиков, тем самым повысив шансы на безопасную и длительную терапию этих разрушительных детских болезней», - добавляет он.


Ли Суини, доктор философии : Первичный молекулярный дефицит при мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) - это белок дистрофин и сопутствующее снижение гликопротеинов клеточной поверхности. Недостаток дистрофина делает мышечные волокна более восприимчивыми к некрозу, но это не совсем понятно. Один из предложенных механизмов включает ненормальное перемещение кальция через клеточную мембрану, что в конечном итоге может привести к слабости скелетных мышц. Лаборатория Суини рассмотрит, как модулировать перемещение кальция у мышей с МДД.


Этот грант является частью 8,4 миллиона долларов, предоставленных MDA в рамках 31 исследовательского проекта по нервно-мышечным заболеваниям. Многие из грантов являются многолетними и распределяются на несколько лет.   


«Все эти гранты были рекомендованы к финансированию выдающимися группами исследователей нервно-мышечных заболеваний и клиницистами, добровольно входящими в состав медицинских и научных консультативных комитетов MDA», - сказал Р. Родни Хауэлл, доктор медицины, председатель совета директоров MDA.

Оставьте комментарии и отзывы!

Используйте нормальные имена. Ваш комментарий будет опубликован после проверки.

(обязательно)