Лаборатория Юян Чжао, доктора философии, из Детского научно-исследовательского института Стэнли Манна при Детской больнице Энн и Роберта Х. Лурье в Чикаго, разработала уникальную наночастицу для доставки технологии редактирования генома, включая CRISPR/Cas9, к эндотелиальным клеткам, которые являются клетками. которые выстилают стенки кровеносных сосудов. Это первый случай, когда сосудистые эндотелиальные клетки могут быть доступны для редактирования генома, поскольку обычный способ доставки CRISPR/Cas9 — через вирус — не работает для этого типа клеток. Результаты были опубликованы в журнале Cell Reports .
«Разработанная нами наночастица представляет собой новую мощную систему доставки для редактирования генома в эндотелиальных клетках сосудов и может быть использована для лечения многих заболеваний, включая острый респираторный дистресс-синдром от тяжелой формы COVID-19», — сказал старший автор доктор Чжао из Lurie Children’s. «С помощью этой наночастицы мы можем вводить гены, подавляющие повреждение сосудов и/или способствующие восстановлению сосудов, исправлять генные мутации и включать или выключать гены для восстановления нормальной функции. Это также позволяет нам редактировать несколько генов одновременно. аванс для лечения любого заболевания, вызванного эндотелиальной дисфункцией ».
Эндотелиальная дисфункция лежит в основе многих заболеваний, таких как ишемическая болезнь сердца, инсульт, бронхолегочная дисплазия и гипертензия легочной артерии. Доктор Чжао объяснил, что редактирование генома в эндотелиальных клетках может даже лечить рак, отрезая кровоснабжение опухоли или блокируя метастазирование рака.
На этом этапе д-р Чжао и его коллеги добились отличных результатов на мышиной модели. Наночастицы, несущие плазмидную ДНК CRISPR/Cas9, вводили путем однократной внутривенной инъекции, и для достижения эффекта требовалось несколько дней. Перед началом клинических испытаний потребуются доклинические испытания .
«Наша система доставки наночастиц для редактирования генома и экспрессии трансгена также является огромным шагом вперед в исследованиях сердечно-сосудистой системы», — добавил д-р Чжао.
