В знаковом решении в области иммунотерапии рака Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сегодня одобрило индивидуальную клеточную терапию, разработанную Университетом Пенсильвании и Детской больницей Филадельфии (CHOP) для лечения пациентов в возрасте до 25 лет. лет с B-клеточным предшественником острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ), который является рефрактерным или имеет второй или более поздний рецидив. Компания Novartis получила разрешение на Т-клеточную терапию с химерными рецепторами антигена (CAR), Kymriah ™ (tisagenlecleucel, ранее CTL019). В 2012 году Пенн и Новартис начали глобальное сотрудничество с целью дальнейшего исследования, разработки и коммерциализации Kymriah и других CAR-T-клеточных методов лечения рака. Kymriah - это первая терапия, основанная на переносе генов, одобренная FDA.
Исследователи из Медицинской школы Перельмана Пенна и CHOP , которые вместе руководили исследованиями, разработками и клиническими испытаниями новой терапии в сотрудничестве с Novartis, приветствовали одобрение FDA как кардинального изменения для лечения молодых пациентов, борющихся с агрессивным раком крови и поворотная веха в этой новой эре клеточных методов лечения рака с помощью собственной иммунной системы пациента.
«Это поворотный момент в борьбе с В-клеточным ОЛЛ, который открывает возможности для пациентов во всем мире, которые отчаянно нуждаются в новых возможностях», - сказал Карл Джун, доктор медицины , профессор Ричарда В. Вейга по иммунотерапии в отделении патологии и патологии. Лабораторная медицина в Медицинской школе Перельмана Пенна и директор Центра клеточной иммунотерапии в Онкологическом центре Абрамсона.
Видеоролик и фотографии в высоком разрешении доступны для скачивания здесь .
«Мы рады и гордимся тем, что продвинули эту CAR-терапию в сотрудничестве с Novartis и CHOP на все этапы разработки и клинических испытаний, установили ее эффективность и теперь расширили ее охват для детей по всей стране в соответствии с этим одобрением FDA», добавил он. «Мы надеемся, что развитие технологий будет развиваться по мере того, как мы продолжаем исследовать возможности персонализированной клеточной терапии рака крови и солидных опухолей, чтобы помочь пациентам со многими другими типами рака».
Ожидается, что Kymriah будет доступен через сеть сертифицированных лечебных центров по всей территории Соединенных Штатов.
«Мы провели инженерное лечение Т-клетками в CHOP для первого педиатрического пациента в мире, Эмили Уайтхед, которой было всего шесть лет, когда ее лейкемия перестала поддаваться традиционному лечению. Рак Эмили остается в стадии ремиссии, и в более крупных исследованиях мы» «Мы наблюдаем, что общий уровень ремиссии превышает 80 процентов, что является значительным улучшением по сравнению с предыдущими показателями успеха лечения», - сказал ведущий исследователь CHOP и глобальных испытаний терапии Стефан Групп, доктор медицинских наук , профессор педиатрии Йетта Дейч Новотны в Пенсильвании. и директор программы Frontier иммунотерапии рака и руководитель отдела клеточной терапии и трансплантации в CHOP.
Новое лечение изменяет собственные иммунные Т-клетки пациентов, которые собираются и перепрограммируются на производственном предприятии Novartis, чтобы потенциально искать и уничтожать лейкозные клетки пациентов. После вливания обратно в тела пациентов эти недавно построенные «охотничьи» клетки как размножаются, так и атакуют клетки, которые экспрессируют белок CD19. Тесты показывают, что армия охотничьих клеток может вырасти до более чем 10 000 новых клеток на каждую отдельную модифицированную клетку, которую получают пациенты, обеспечивая высокие показатели ремиссии при полностью резистентной лейкемии - и может выжить в организме в течение многих лет.
«Эта трансформирующая терапия для пациентов - результат настоящего сотрудничества между промышленностью, академическими кругами, медицинскими работниками, пациентами и лицами, обеспечивающими уход», - сказал Бруно Стригини, генеральный директор Novartis Oncology. «Мы благодарим всех, кто участвовал в этом историческом одобрении FDA, которое дает новую надежду детям и молодым людям, у которых до сих пор были ограниченные варианты лечения».
