Экспериментальный препарат замедляет прогрессирование нейродегенеративного заболевания, называемого боковым амиотрофическим склерозом (БАС) или болезнью Лу Герига, согласно недавно опубликованным результатам клинических испытаний, проведенных исследователями из Центра БАС им. Шона М. Хили и AMG при больнице общего профиля Массачусетса. (MGH) и Amylyx Pharmaceuticals, Inc., компания-производитель этого лекарства. Результаты, опубликованные в Медицинском журнале Новой Англии , дают надежду на то, что однажды лечение может быть доступно для пациентов с БАС, неизлечимым смертельным заболеванием, которое атакует нервные клетки в головном и спинном мозге и постепенно мешает людям ». способность двигаться, говорить, есть и даже дышать.
Названный AMX0035, пероральный препарат представляет собой комбинацию двух препаратов, фенилбутирата натрия и таурурсодиола, каждое из которых нацелено на разные клеточные компоненты, важные для защиты от гибели нервных клеток.
В исследовании CENTAUR 137 участников с БАС были рандомизированы в соотношении два к одному для приема AMX0035 или плацебо. В течение шести месяцев участники, которые лечились AMX0035, имели лучшие функциональные результаты, чем участники, получавшие плацебо, по оценке функциональной рейтинговой шкалы ALS (ALSFRS-R), анкеты, которая оценивает несколько видов повседневной деятельности, таких как способность пациента ходить, держать ручку или глотать пищу.
«Участники, получавшие AMX0035, продемонстрировали значительное замедление прогрессирования болезни БАС, по данным ALSFRS-R. Это веха в нашей борьбе с БАС», — сказала Сабрина Паганони, доктор медицины, доктор философии, главный исследователь исследования CENTAUR. , исследователь Центра БАС Healey & AMG в MGH и доцент кафедры PM&R Гарвардской медицинской школы (HMS) и реабилитационной больницы Сполдинга. Паганони отметил, что испытание включало партнерство между промышленностью, такими фондами, как Ассоциация БАС и БАС в поисках лекарства, и академическими кругами при участии всемирно известных лидеров в неврологии и разработке лекарств.
