Согласно исследованию, проведенному исследователями из Национального института здоровья, препарат миглустат стабилизирует проблемы глотания, возникающие у детей и подростков с типом Ниманна-Пика C1 (NPC1), редким и в конечном итоге смертельным неврологическим заболеванием. Авторы приходят к выводу, что препарат может замедлить ухудшение глотательной функции в случаях NPC1 и снизить риск пневмонии в результате аспирации или вдыхания пищи или напитков. На аспирационную пневмонию приходится примерно 2 из 3 смертей у людей с NPC1.
Исследование было проведено Форбсом Д. Портером, доктором медицины, из Национального института здоровья детей и развития человека Юнис Кеннеди Шрайвер Национального института здоровья и его коллегой из Клинического центра Национального института здоровья. Он появляется в JAMA Neurology .
NPC1 - редкое генетическое заболевание , вызывающее прогрессирующее снижение неврологических и когнитивных функций. Хотя миглустат не одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для лечения NPC1, считается, что этот препарат стабилизирует неврологическое ухудшение, наблюдаемое при заболевании, и часто назначается для его лечения. Предыдущие исследования показали, что, замедляя это неврологическое ухудшение , миглустат может стабилизировать способность глотать. Однако эти исследования не зафиксировали каких-либо конкретных улучшений глотания у пациентов.
В текущем исследовании ученые использовали видеофлюороскопию - рентгеновское сканирование горла - для оценки глотательной функции у 120 пациентов с NPC1. Они оценили каждое сканирование на основе необходимости использования зондов для кормления и других вмешательств для облегчения глотания, а также вероятности и степени попадания пищи и напитков в дыхательные пути. В среднем пациентов обследовали один раз в год в течение трех лет. Из них 36 были назначены миглустат, а 24 - нет. Исследователи обнаружили, что по сравнению с теми, кто не принимал миглустат, у тех, кто принимал препарат, был на 91% ниже риск ухудшения глотания и на 72% ниже риск попадания еды или питья в дыхательные пути.
