Медицинская карта
Плохой врач лечит болезнь, хороший - причину болезни.
  • гепатит
  • Недели беременности

    Беременность по неделям

  • Сколько живут с диагнозом рак
  • Как рыбий жир может уменьшить воспаление

Penn Medicine разработает новое поколение вирусных векторов под названием AAV 3.0 ™ для генной терапии и редактирования генома

2021-01-27 18:21:25

 Медицинский факультет Перельмана при Пенсильванском университете запустил новую программу под названием AAV 3.0 ™ для создания новых вирусных векторов для поиска более быстрых и эффективных методов лечения множества заболеваний.  Джеймс М. Уилсон, доктор медицинских наук , профессор медицины и директор Центра по лечению сиротских болезней , возглавит междисциплинарную команду из более чем 30 ученых для создания этой новой технологической платформы при поддержке системы здравоохранения Пенсильванского университета.



Трехмерная модель капсида аденоассоциированного вируса (AAV): шестьдесят субъединиц капсида AAV собираются для образования икосаэдрического симметричного капсида вируса. Вирусная асимметричная единица капсида ограничена осями 5-кратной, 3-кратной и 2-кратной симметрии. Особенности внешней поверхности капсида образованы гипервариабельными петлями субъединицы.


Предоставлено: Кэтрин Хинкель, Пенсильванский университет.


Текущая волна клинических применений генной терапии в значительной степени основана на новом семействе векторов аденоассоциированного вируса (AAV) - наиболее часто используемых вирусных векторах сегодня - разработанном более 10 лет назад лабораторией Уилсона в Пенсильвании. AAV используются для переноса исправленных генов и других малых нуклеиновых кислот в клетки. Внедрение генной терапии AAV в клинику в основном связано с лечением инвалидизирующих и летальных редких генетических заболеваний, в которых потребность является наибольшей.


«Я оптимистично настроен в том, что на основе существующих векторов AAV и дальше будут появляться успешные технологии, которые помогут пациентам, страдающим тяжелыми наследственными заболеваниями», - сказал Уилсон. «Однако мы считаем, что можно значительно улучшить характеристики будущих векторов AAV, чтобы расширить их клиническую применимость для генной терапии и помочь в терапевтических применениях редактирования генома».


Пенн стал катализатором научного, клинического и коммерческого развития генной терапии AAV через обширную сеть частного и государственного сотрудничества. Десяток биофармацевтических лицензиатов, включая две компании, которые помог сформировать Пенн - REGENXBIO и Dimension Therapeutics - в настоящее время используют более ранние AAV, охватывающие более 26 заболеваний.


«С помощью этой новейшей программы в области технологии AAV Penn Medicine продолжает свою новаторскую работу по содействию разработке векторов и методов лечения следующего поколения, а также клиническому воплощению этих усилий», - сказал Дж. Ларри Джеймсон, доктор медицины, доктор философии. , Исполнительный вице-президент Пенсильванского университета по системе здравоохранения и декан медицинского факультета Перельмана.


Университет и Университет Пенсильвании уже давно вносят свой вклад в новаторскую работу в области клинической трансляции клеточной и генной терапии. Примеры включают лечение пациентов с наследственной слепотой с помощью генной терапии Джин Беннетт, доктор медицины, доктор философии , профессор офтальмологии FM Кирби и директор Центра усовершенствованной терапии сетчатки и глаз Пенна, а также использование Т-клеток химерного антигенного рецептора (CAR). для лечения пациентов с лейкемией Карл Джун, доктор медицины, Ричард В. Вейг, профессор иммунотерапии в отделении патологии и лабораторной медицины и директор трансляционных исследований онкологического центра Абрамсона. Кроме того, первый продукт генной терапии, одобренный в Западном полушарии, используемый для лечения редкой генетической формы панкреатита, использует вектор, разработанный Уилсоном.


«Наши текущие успехи в клеточной и генной терапии представляют собой десятилетия работы наших ученых и неизменную поддержку со стороны учреждения», - сказал Ральф В. Мюллер , генеральный директор системы здравоохранения Университета Пенсильвании. «Мы готовы сделать все необходимое, чтобы наши пациенты могли получить доступ к этим жизненно важным методам лечения».

Оставьте комментарии и отзывы!

Используйте нормальные имена. Ваш комментарий будет опубликован после проверки.

(обязательно)