Одна треть противораковых препаратов, получивших ускоренное одобрение Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) США, по-прежнему рекомендуются в клинических руководствах после того, как их подтверждающие клинические испытания не показали улучшения их основных конечных точек, говорится в исследовании, опубликованном сегодня BMJ .
Первичная конечная точка - это основной результат, который измеряется в конце исследования, чтобы увидеть, сработало ли данное лечение (например, количество смертей или разница в выживаемости между группой лечения и контрольной группой). Какая будет первичная конечная точка, решается до начала исследования.
Исследователи говорят , что клинические рекомендации «следует лучше согласовать с результатами после утверждения испытаний от рака наркотиков , которые получили ускоренное одобрение.»
Ускоренный процесс утверждения FDA позволяет лекарствам поступать на рынок до того, как будет доказана их эффективность, что ускоряет доступ пациентов к многообещающим новым лекарствам. Но в рамках этого одобрения производитель должен провести испытания после одобрения, чтобы подтвердить клиническую пользу (улучшение выживаемости или качества жизни в случае противораковых препаратов). Если эти испытания не принесут пользы, одобрение препарата может быть отменено.
Однако исследования после утверждения могут быть отложены на несколько лет, и FDA до недавнего времени медленно предпринимало шаги по отмене препарата или показаний, когда эти испытания проводятся и не демонстрируют клинической пользы.
Поэтому группа исследователей из Канады и США намеревалась изучить, как FDA обращается с лекарствами от рака, которые получили ускоренное одобрение, но имели отрицательные испытания после одобрения, и изменяют ли эти отрицательные испытания рекомендации по лечению.
Они провели поиск в базе данных FDA для всех лекарств от рака, получивших ускоренное одобрение с начала программы в 1992 году до декабря 2020 года, и выявили 18 показаний к 10 лекарствам от рака, которые не продемонстрировали клиническую эффективность в испытаниях после одобрения.
Из них разрешения на 11 (61%) были добровольно отозваны, одно было отозвано и шесть (33%) оставались на этикетке препарата в среднем в течение четырех лет.
Затем исследователи изучили последние руководящие принципы FDA и Национальной комплексной онкологической сети (NCCN) и обнаружили, что большинство этих препаратов продолжали получать одобрение на высоком уровне, иногда даже после того, как одобрение по данному показанию было отозвано или отозвано.
Это результаты наблюдений, и исследователи указывают на некоторые ограничения, такие как полагаться на общедоступную информацию и ожидающие решения FDA по определенным разрешениям, которые могли повлиять на точность их результатов.
Тем не менее, они говорят, что это самое всестороннее исследование такого рода, и его результаты «отражают несоблюдение компромисса между скоростью и доказательствами, лежащего в основе ускоренного пути одобрения».
Они признают, что недавняя волна регулирующих действий «предполагает, что FDA уделяет больше внимания этим ситуациям в последние два года», но призывают к дополнительным рекомендациям и реформам ускоренного пути утверждения, чтобы гарантировать, что все одобренные FDA лекарства показаны. чтобы быть безопасным и эффективным для пациентов ».
